E’ una novità assoluta: un farmaco per una sola persona. Per la prima volta i ricercatori del Boston Children’s Hospital lo hanno creato. Nel 2016 a una paziente di sei anni è stata diagnosticata la malattia di Batten, un problema neurologico senza cura.
L’analisi del Dna ha rivelato che la causa era la mutazione di un gene chiamato Cln7. Una volta isolato il difetto, i ricercatori hanno ideato un piccolo frammento di Dna in grado di “mascherare” il difetto.
Una volta testato sugli animali il farmaco è stato infuso nella bimba. Il milasen ha ricevuto l’approvazione dell’Fda per il test e ha avuto esiti positivi.
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