Buoni risultati dal nuovo farmaco per la cardiomiopatia

Buoni risultati dal nuovo farmaco capace di inibire una proteina prodotta dal cuore e ridurre il bisogno di procedure di interventi per la riduzione del setto intraventricolare in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica grave. Al termine di 16 settimane di trattamento ha portato a migliorare i parametri cardiaci chiave.

Sono i dati che emergono da uno studio clinico di fase 3 presentati da Bristol Myers Squibb alla 71/ma Sessione Scientifica Annuale dell’American College of Cardiology. La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è una malattia cronica progressiva dove l’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco e la ridotta capacità di riempimento del ventricolo sinistro possono rendere difficile la circolazione del sangue nel resto del corpo, determinando lo sviluppo di sintomi debilitanti e disfunzione cardiaca. I partecipanti allo studio erano trattati con regimi terapeutici ai livelli massimi tollerati quando sono entrati nello studio e lo sono rimasti per la durata dello studio.

Mavacamten, inibitore della miosina first in class, che ha meccanismi di azione diversi da quelli esistenti sul mercato, è stato assegnato a un gruppo di 56 pazienti e altrettanti hanno ricevuto placebo. A 16 settimane dall’inizio dello studio, dei pazienti trattati con mavacamten, l’82% non aveva più la necessità di essere sottoposto ad intervento, rispetto al 23% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. I pazienti nel gruppo che ha ricevuto mavacamten hanno anche dimostrato una riduzione dei gradienti del tratto di efflusso del ventricolo sinistro, un miglioramento delle misure della qualità di vita e un miglioramento dei biomarcatori cardiaci. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.